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Ciencia Argentina: «Científicos del Conicet probaron con éxito un tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal


El hallazgo, que tuvo alentadores resultados en ratones, podría «mejorar muchísimo la condición de los pacientes», destacó el biólogo molecular y director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt.


 

Un equipo de científicos argentinos logró probar con éxito en ratones un nuevo tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME) que optimiza uno de los fármacos más utilizados a partir de la combinación con otro medicamento también existente, según dio a conocer el Ministerio de Ciencia y Tecnología y la prestigiosa revista Cell que llevó la noticia a portada.

 

 

La investigación encabezada por científicos del Conicet mostró en «ensayos in vitro e in vivo» que los resultados del tratamiento con el medicamento «Nusinersen» -un oligonucleótido antisentido (ASO)- pueden mejorarse si se administra junto con ácido valproico, un fármaco que actualmente se utiliza para tratar casos de epilepsia.

«Nosotros trabajamos en un fenómeno (celular) que se llamado ‘splicing alternativo’ que hace que cada gen pueda codificar más de una proteína y la AME es una enfermedad hereditaria que altera este mecanismo» produciendo insuficientes cantidades de la proteína SMN, dijo el biólogo molecular y director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt.

«El uruguayo Adrián Krainer ya diseñó una terapia que permite corregir ese defecto y mejorar muchísimo la condición de los pacientes. Nosotros investigamos el mecanismo en profundidad y descubrimos que se puede agregar otro medicamento, llamado ácido valproico, que permite que fármaco sea más eficiente», agregó.

El hallazgo fue anunciado en una conferencia de prensa en el auditorio del centro donde se llevó a cabo la investigación -el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (Ifibyne) de la UBA y el Conicet-; un encuentro del que también participaron el ministro de Ciencia y Técnica Daniel Filmus, la presidenta del Conicet Ana Franchi y la presidenta de Familias AME, Vanina Sánchez.

Por su parte, el ministro de Ciencia, Tecnología e Innovación Daniel Filmus calificó como «un orgullo argentino» el resultado de esta investigación y destacó «dos cualidades fundamentales» de la relación ciencia-sociedad.

«Una es el talento de sus investigadores cuando el Estado genera las condiciones para poder desarrollarlas y la segunda es la capacidad de demanda, -incluso directa- de nuestra sociedad civil que no todos los países la tienen», dijo.

A su turno la presidenta del Conicet Ana Franchi ponderó la «unión virtuosa entre grupos de investigación, el Estado presente, las familias, la sociedad» detrás de este resultado científico, a la que después se sumarán «las empresas que van a poder escalar los resultados de la investigación»

«La pandemia demostró que podemos responder a necesidades inmensas de la sociedad y si tenemos en cuenta que sólo el 5% de las enfermedades poco frecuentes tienen una respuesta farmacológica, el trabajo por delante es muchísimo. Pareciera que un país periférico con una economía complicada no podría responder, pero acá se pudo y creemos que van a segur pudiendo», dijo.

Los investigadores también probaron combinar el ASO con otro inhibidor de la histona desacetilasa, como la tricostatina, con similares resultados, pero a diferencia de la tricostatina el ácido valproico ya está aprobado para uso clínico.

 

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